Strenge kriterier kan stoppe Liam (5) fra å få livsviktig medisin

For å få den livsviktige og dyre muskelmedisinen Spinraza, må man oppfylle visse kriterier. Nå frykter familien til fem år gamle Liam Rønnestad fra Ålesund at han ikke får medisinen likevel.

Liam

LIAM: Liam Rønnestad (5) lærte seg aldri å krype, gå eller reise seg opp i sittende stilling. Han fikk symptomer rundt 7–8 måneder og diagnose like etter at han ble 1 år. Han har nesten ingen hoste eller nysekraft, og han klarer ikke snu seg i sengen selv. Han er helt avhengig av folk rundt seg hele tiden. Familien håper medisinen vil stoppe utviklingen, slik det ikke skal bli enda verre.

Foto: Privat

Mandag kunne familien til Liam Rønnestad (5) fra Ålesund juble over at Beslutningsforum for nye metoder sa ja til å gi legemiddelet Spinraza til de under 18 år. Dagen etter ble gleden snudd til usikkerhet. Nå frykter de at kriteriene blir så strenge at han ikke får medisinen likevel.

Liam har nemlig muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA), type II. Det vil si at hans høyeste motoriske funksjon er at han kan sitte selv uten støtte.

Hvem som får motta Spinraza-behandling kommer an på kriteriene.

Mange har snakket med legene sine og fått vite at Norge vil følge den svenske modellen. Der er det noen med SMA type II som ikke får.

Christina Rønnestad Istad, tante til Liam

Liam blir da en av flere som kan være avhengig av hvor mange kopier han har av ett spesielt gen for å få medisinen.

De svenske kriteriene

I pressemeldingen står det at «det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved eventuell oppstart av behandling og i det videre forløpet». Hvilke kriterier det er snakk om står ikke i pressemeldingen.

Alle har et gen som heter SMN1. Det utgjør den største produksjonen av proteinet som motornevronene trenger for å stimulere musklene i kroppen vår. SMA-syke har en feil på dette genet, som gjør at det ikke virker.

I tillegg har kroppen et reserve-gen som er nesten helt likt. Det blir kalt SMN2, men det produserer mindre protein. Alle har et forskjellig antall av dette genet og jo flere kopier man har, jo bedre vil Spinraza fungere.

I Sverige er ett av kriteriene til SMA type II-pasienter at de har minst tre kopier av dette genet for å få medisinen.

– Vi vet ikke om Liam innfrir kriteriene før han blir testet. Det er snakk om en todagerstesting i Oslo der de skal avgjøre om hver enkelt pasient i det hele tatt får medisin, sier Liams tante Christina Rønnestad Istad.

Medisinske tester i Oslo

De medisinske testene før eventuell oppstart av behandling skal foregå ved Oslo universitetssykehus. En faggruppe med barnenevrologer skal vurdere pasientene opp mot kriteriene.

Terje Rootwelt, barnelege OUS

Klinikksjef ved Oslo universitetssykehus, Terje Rootwelt. Han er en av dem som skal vurdere pasientene opp mot kriteriene som snart blir satt.

Foto: Stig Jaarvik / NRK

– Kriteriene blir veldig snart klargjort av fagdirektørene ved de regionale helseforetakene. Jeg vil tro at de fleste barn vil kunne få tilgang til denne medisinen, sier klinikksjef Terje Rootwelt.

– Kommer Norge til å følge den svenske modellen?

– Det er naturlig at det kommer til å bli noe tilsvarende Sverige, men ikke nødvendigvis helt likt. Vi er veldig godt kjent med de svenske kriteriene og de har vært med som bakgrunn i prosessen.

Medisinen Spinraza injiseres direkte inn i ryggmargsvæsken via et stikk i ryggen. Pasienten må ha flere doser første året, før antallet nedtrappes.

En dose koster opp mot 1 million kroner, men hvor mye Norge betaler blir holdt hemmelig.