Får ikke behandling for alvorlig blodsykdom: – Dypt problematisk

– Jeg våkner opp hver dag med en stor usikkerhet om «Er det i dag jeg skal få blodpropp?» «Er det i morgen jeg skal få hjerneslag?»

Det sier 25 år gamle Trym Saugstad Karlsen.

I oktober i fjor ble livet hans snudd på hodet da han fikk vite at han har fått en svært sjelden blodsykdom kalt PNH.

Det er bare mellom tre til fem tilfeller av dette i Norge hvert år.

De røde blodcellene blir angrepet av kroppens immunsystem, og brytes ned fortere enn vanlig.

Dette gjør at Karlsen, som snart er ferdig utdannet jazzmusiker, blir fort utmattet. Han trenger lang tid på å hente seg inn etter det som før var enkle oppgaver.

Da han var frisk trente han fem ganger i uka, klatret ute, jogget og syklet lange turer. Nå får han ikke til noe av dette.

– Etter at jeg spilte eksamenskonsert på mandag måtte jeg ligge to dager i senga, fordi jeg var så utrolig utmattet og sliten, forteller han.

Sykdommen gjør også at han er ekstra sårbar for flere alvorlige tilstander.

Sjansen for at han kan få blodpropp er 67 ganger forhøyet, og det er økt risiko for hjerneslag, nyresvikt og leversvikt.

Men selv om det finnes, får ikke Karlsen behandling.

– Forskjellsbehandling

Høsten 2022 landet Beslutningsforum på at pasienter som får PNH etter 26. september, ikke lenger skal få legemiddelet Soliris – den mest vanlige behandlingen.

Det betyr at pasienter som fikk påvist sykdommen før september vil fortsette å få medisinen, samtidig som Karlsen, og andre pasienter som fikk sykdommen etter den gitte datoen, ikke får den i det hele tatt.

– Det er rett og slett en fortvilende situasjon, som er vanskelig for pasientgruppa og vanskelig å forklare som behandlende lege – at det er forskjellsbehandling i praksis, sier Anne Sophie von Krogh.

Hun er overlege ved St. Olavs hospital, og spesialist på blodsykdommer og indremedisin. Hun er også legen til Karlsen, men uttaler seg på generelt grunnlag.

– For gruppen pasienter som har tilstanden PNH, så synes et samlet fagmiljø, vil jeg si, av hematologer i Norge at dette er dypt problematisk fordi vi har en effektiv behandling som kan endre livet for denne pasientgruppen, forteller hun.

– Nærmest umiddelbar effekt

Krogh forteller at det finnes flere medisiner som har samme effekt, men at det er Soliris som er mest vanlig, og som har blitt brukt lengst.

– Den virker ganske umiddelbart som symptomlindring og den virker på lang sikt med å redusere risikoen komplikasjoner.

Pasientene som får den kan potensielt leve nesten symptomfritt.

– Du får nærmest umiddelbar effekt og det er effektivt hos de aller fleste pasienter i form av å redusere behovet for blodoverføringer, øke livskvalitet, fjerne symptomer som utmattelsessymptomer og redusere risikoen for blodproppsykdom, forteller hun.

Koster 4 til 6 millioner i året per person

Soliris koster mellom 4 og 6 millioner kroner i året per person. I 2021 var det 22 personer som fikk legemiddelet, ifølge Ulrich Johannes Spreng.

Han er fagdirektør i Helse Sør-Øst og sitter i Bestillerforum som vurderer sakene før Beslutningsforum tar en endelig avgjørelse. Spreng sier at det er legemiddelfirmaet som distribuerer Soliris som er årsaken til at de har kuttet det.

– Jeg har forståelse for både pasienter og pårørende, men det er slik at vi er avhengig av et samarbeid med legemiddelfirmaet. Her har firmaet valgt ikke å levere dokumentasjon på effekt eller et pristilbud, og da er det vanskelig for beslutningsforumet å innføre en metode, sier han.

Beslutningsforum har tre kriterier de bruker når de vurderer legemidler: Alvorlighetsgrad, nytte og effekt, og ressursbruk.

– Her er det viktig at man fordeler ressursene likeverdig og rettferdig. Bruker man penger og ressurser på en type behandling, får det konsekvenser for en annen type behandling – for det følger ikke mer penger når man går inn for en ny metode, sier Spreng.

– Vi ønsker å finne en løsning her, men det forutsetter også at legemiddelfirma er med på det, tar et samfunnsansvar og ikke krever urimelig høy pris.

Torsdag møtes fagdirektørene i de fire helseforetakene til et møte hvor de blant annet skal diskutere Soliris.

Mener de diskuterer pris

Annabel Cowper er kommunikasjonssjef i legemiddelselskapet Alxion Pharma. Hun bekrefter at de har vært i dialog om pris med Beslutningsrådet siden slutten av 2022.

– Vi venter for tiden på tilbakemelding på vårt siste tilbud, skriver hun i en e-post til NRK.

Cowper understreker at medisinen er godkjent for PNH-pasienter i USA, EU og Japan, og at den har vært tilgjengelig i Norge i mer enn ti år.

– Vi har et ønske om å levere behandling til pasienter med PHN i Norge, og er i pågående diskusjoner med Sykehusinnkjøp for å finne en passende og bærekraftig løsning, sier hun.

Sykehusinnkjøp selv sier de ikke har mottatt noe pristilbud på medisinen, men at de gjerne vil ha det.

Vil ikke dø tidlig

Så lenge Karlsen ikke får medisin, er livet satt litt på vent.

Han skal ut i jobb som frilans jazzmusiker, men han kan bare jobbe 50 prosent og det er vanskelig å planlegge langt fram i tid.

– Nå som jeg skal ut i arbeidslivet er det helt umulig å planlegge med band og jobb i det hele tatt. Jeg har ikke kapasitet til å booke turneer og spille mange konserter på rad.

Dersom det ikke skjer noe med situasjonen vurderer han å gå til sak mot staten eller beslutningsrådet.

– Det betyr så sinnssykt mye å få den medisinen, fordi da vet jeg at jeg har en framtid. Jeg har ikke noe lyst til å leve til jeg blir 100, men jeg har heller ikke lyst til kun å leve til jeg blir 30, sier han.