Feira med musserande etter medisin-ja

– Vi har bestemt at Spinraza kan bli brukt til behandling av vaksne pasientar med spinal muskelatrofi frå 15. mai, med enkelte kriterium, slik vi har hatt til bruk hos barn, seier Terje Rootwelt, direktør i Helse Sør-Aust til NRK.

Beslutningsforum for nye metodar, som avgjer kva medisinar pasientar skal få tilgang til, skulle eigentleg ha gjort ei ny vurdering av medisinen Spinraza på eit møte i slutten av april, men i påska bestemte dei seg for å sette opp eit ekstraordinært møte tysdag om medisinen.

Spretta sjampanjen

Ein av dei som gleder seg over avgjerda i dag er Torstein Lerhol. Han er avdelingsleiar i Medvind Assistanse. Der stod jubelen i taket då det blei kjent at også vaksne kan få medisin.

– Eg er på jobb, og vi har spretta sjampanjen! Det har vore ei fem år lang ørkenvandring, og dette er sjumilssteg. Vi er litt sette ut, og i dag er det av glede. Nesten uansett kva kriteria blir, er dette ein siger, seier han.

Lerhol har også fått ein telefon frå søstera, som har same diagnose.

– Ho er på gråten av glede. Vi har sett i fem år kor bra det verkar på niesa mi. Dette er ein stor dag for heile miljøet vårt, seier han.

Positive

Også Ola Schrøder Røyset som leiar SMA Norge, som er organisasjonen til pasientar med spinal muskelatrofi, meiner det er grunn til å glede seg i dag.

– Vi er veldig positive til at dette endeleg er avgjort.

Han meiner det er bra at det er dei same kriteria som blir lagde til grunn for dei over 18 år, som dei som blei lagt til grunn for dei under 18 for fem år sidan.

– Vi håper også at denne innovative avtalen med Spinraza kan bli brukt for andre medikament.

Han viser til at vi betalar for den effekten medikamentet har, og at det er objektive kriterium som er målbare.

Tør ikkje juble

Også Ane Berentsen er glad for at ho no kan få medisin som kan bremse sjukdommen hennar, sjølv om ho ikkje vil våger å juble enno.

– Eg tør ikkje ha for store håp. Medisinen har ulik effekt på folk. Det viktigaste for meg er at eg ikkje blir verre med åra. At eg ikkje mister evna til å bevege armane mine og ikkje blir svakare og svakare.

Ho jobbar som dramaturg i Fyllingsdalen teater i Bergen. Medisinen kan gjere at ho kan halde fram i jobben.

– Eg kunne risikert at eg etter kvart måtte ha nokon å diktere til. Eg er veldig glad for at eg sannsynlegvis kan halde fram med å vere sjølvstendig, seier ho til NRK.

Ny avtale

Vaksne pasientar med sjukdommen spinal muskelatrofi (SMA) har venta i fleire år på avklaringa. I 2018 sa Beslutningsforum ja til å gi medisinen til unge under 18 år. Dei meinte dokumentasjonen for bruk til vaksne var for dårleg og svak.

No har nye studiar og forhandlingar med ein av produsentane som lagar medisin gjort at Beslutningsforum kan gi grønt lys også for vaksne, seier Rootwelt.

– Det er ein alternativ prisavtale med kriterium for oppstart og eventuell avslutning. Vi skal følge opp effekten av behandlinga ved at pasientane blir med i eit nasjonalt register, slik at vi ser korleis effekten utviklar seg over tid.

Avtalen gjeld for medisinen Spinraza frå selskapet Biogen. Forhandlingane med Roche, som produserer medisinen Evrysdi held fram, seier Rootwelt.

Første som gir til vaksne

Det er i dag rundt 70 vaksne som er kvalifisert til å starte behandling med medisin. Men Rootwelt seier dei ikkje veit kor mange av desse som vil takke ja til tilbodet dei no får.

Han seier Beslutningsforum måtte bruke tid på å sikre at det var trygt å gi medisinen også til vaksne.

– Det ligg ei heilskapleg vurdering bak denne avgjerda. Vi må vite at behandlinga er trygg og effektiv. Den dokumenterte effekten for vaksne er svakare enn hos barn, men på gruppenivå ser vi at mange pasientar anten får stabilisert funksjonen sin, og nokre til og med ei lita betring.

På same tid meiner han Noreg ligg langt framme i godkjenninga av denne typen medisin.

– Det er ingen av nabolanda våre som har innført denne medisinen for vaksne. I Danmark har dei akkurat sagt nei.