Etter nærmere fire måneder med harde forhandlinger ble Beslutningsforum for nye metoder og Biogen forrige uke enige om en rabattert pris på legemiddelet, som er den første medisinen med påvist effekt på den sjeldne, men dødelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).
Samtidig ble det bestemt at medisinen kun vil bli tilbudt til pasienter opp til 18 år. Grunnen er at det ikke er dokumentert hvor om medisinen fungerer på personer som er 18 år eller eldre.
Må kunne legges i narkose
Torsdag ble kriteriene spesifisert for bruken av den mye omtalte medisinen.
– Kriteriene samsvarer med det som er anbefalt av faggruppen, som igjen i stor grad er i tråd med de svenske anbefalingene. Dette er gode kriterier ut fra den dokumentasjonen vi har i dag, sier Ketil Størdal, barnelege ved Sykehuset Østfold og leder av Norsk barnelegeforening til Dagens Medisin.
Den omfattende behandlingen skal blant annet innebære at barna som behandles med Spinraza må tåle å legges i narkose hver gang sprøyten skal settes i ryggen. I løpet av det første året av behandlingen skal dette skje seks ganger.
Det stilles også krav til barnets pustefunksjon og det er utarbeidet start- og stoppkriterier for behandlingen.
All behandling vil inn til videre gjøres på Oslo universitetssykehus, skriver Dagens Medisin.
– I starten vil det bli et stort press på OUS, men det er tenkt som en kortvarig løsning, sier Størdal.
Om behandlingen skal fortsette blir først vurdert etter at den har pågått i ett år. Deretter vil det bli gjort en vurdering etter hver enkelt behandling. Det vil bli gjennomført seks behandlinger i løpet av et år.
Vurderer søksmål mot staten
Advokat Geir Lippestad skal vurdere om det er rettslig grunnlag for å sette en aldersgrense på medisinen.
Foto: Olav Juven / NRKBeslutningen om at personer over 18 år ikke får medisinen har vakt sterke reaksjoner. Pasientgruppen har engasjert Geir Lippestad, som skal vurdere hvor vidt vurderingen har rettslig grunnlag.
– Alle skjønner at dette handler om penger. Det handler om at man vil begrense gruppen som får denne behandlingen som man vet virker så mye som mulig. Så sier man at det ikke er dokumentert at det hjelper voksne, men det er åpenbart at hjelper den en 17 og et halvt-åring, så hjelper den en 18 og et halvt-åring. Det må gjøres individuelle vurderinger, sa Lippestad til NRK.
SMA hører til en gruppe av sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Spinraza (nusinersen) fra selskapet Biogen er den eneste medisinen som kan behandle barn med den svært alvorlige sykdommen.
