Thea (2) får den rådyre medisinen, men ikkje Siri (50)

Beslutningsforum for nye metoder seier måndag ja til legemiddelet Spinraza, som er ein av verdas dyraste medisinar.

Sidan 23. oktober har det vore intense forhandlingar mellom norske myndigheiter og produsenten Biogen, men det har tatt lang tid å verte samde om prisen.

På det ekstraordinære møtet måndag morgon vedtok Beslutningsforum å seie ja til behandlinga, men førebels berre for born inntil 18 år.

Beslutningsforum er eit statleg organ som avgjer kva for metodar og legemiddel norske helsemyndigheiter skal innføre i spesialisthelsetenesta.

Per pasient kostar Spinraza-behandlinga opp mot sju millionar kroner første behandlingsår.

• Les også: Legeverket og legemiddelfirma i priskrangel om Linneas livsviktige medisin

– Skuffande

Siri Fransson har venta på avgjerda i mange månader. Ho er svært skuffa.

– No har eg levd med sjukdommen i over 50 år, og eg vert berre dårlegare. I det siste har det gått fortare nedover. Eg hadde håpa at dei kunne ha stoppa denne utviklinga, seier Siri Fransson, som sjølv har spinal muskelatrofi.

Dette er fjerde gang Fransson opplever at ho vert nekta medisinen.

– Eg har prøvd å innstille meg på dette. Eg trur nok det kjem til å ta tid før dette går opp for meg.

No fortel ho at ho vil kjempe vidare for at ho og dei andre som er råka av sjukdommen også skal få tilgang til behandlinga.

– Eg er veldig glad på vegner av borna, for dei er dette heilt fantastisk, men for meg kjennest dette svært urettferdig.

– Bittersøtt

To år gamle Thea er blant dei som no får behandlinga. Familien har venta på avgjerda heile helga.

– Vi var førebudde på å få eit nei, men denne gongen fekk Thea faktisk ja. Det er dette vi har kjempa for. No kan vi sjå for oss ei framtid, seier Jeanett Johnsen, mor til Thea.

Johnsen fortel at ho sit att med ei bittersøt kjensle.

– Dei over 18 får ikkje medisinen. Vi er ei samla gruppe som har kjempa for dette i over eit år. Det er tungt å svelge at det framleis er mange som får nei, seier ho.

• Les også: Starter kronerulling for medisin til Thea (2)

– Svært vanskeleg sak

Legemiddelet hadde opphavleg ein prislapp på 1 million kroner per dose, og om lag 85 norske pasientar som lir av den arvelege sjukdommen spinal muskelatrofi (SMA) er avhengige av medisinen for å få eit betre liv.

Sidan juni har ti born med same sjukdom fått legemiddelet i ein testperiode betalt av produsenten.

Avgjerda måndag føremiddag inneber at om lag 40 ekstra pasientar no kan få behandling med Spinraza.

Leiar for Beslutningsforum, Lars Vorland, fortel at saka har vore krevjande.

– Det har vore vanskeleg å treffe borna og samtidig vite at dess lenger tid vi brukar på denne avgjerda, dess dårlegare blir dei, seier han.

Også administrerande direktør i Biogen Norge, Kristin Nyberg, er samd i at det har vore tøffe forhandlingar.

– Sjølv om det har vore ei krevjande sak har det aldri vore tvil om at vi har jobba mot same mål. No kan vi heldigvis legge ventetida bak oss og glede oss på vegner av pasientane og deira familiar, seier ho i ei pressemelding.

• Les meir: Disse 40 pasientene får fortsatt ikke livreddende muskelmedisin

Framleis høg pris

Statens legemiddelverk vurderte i haust effekt og produksjonskostnader, og kom fram til at medisinen ikkje er verdt den skyhøge prisen.

Legemiddelet har difor ikkje vore i bruk på norske sjukehus.

I ei pressemelding skriv Beslutningsforum at prisen framleis er svært høg, men av omsyn til pasientane kan medisinen innførast til behandling av born under visse føresetnader.