NRK Meny
Normal

Mener norsk aldersgrense for Spinraza-behandling er uforståelig og feil

SMA-pasient og prisvinnende dokumentarfilmskaper Mari Storstein (32) synes 18-årsgrensen for Spinraza-behandling er uforståelig. Hun får støtte av forskeren bak den nye medisinen som nettopp er blitt godkjent i Norge.

Mari Storstein

FÅR IKKE MEDISIN: Mari Storstein lurer på hvordan medisinen Spinraza kan fungere for en 17-åring, men ikke for dem som er eldre. Hun er en av dem som ikke får lov til å ta behandlingen, fordi hun er for gammel. Storstein forteller at denne medisinen har vært en fjern drøm for mange SMA-pasienter.

Foto: Privat

Fagansvarlige ved Rikshospitalet vil teste alle nyfødte for sykdommen spinal muskelatrofi (SMA), siden det i februar for første gang er innført behandling for denne sjeldne og alvorlige muskelsykdommen som kan være livstruende.

Behandlingen foregår med den nye medisinen Spinraza – som er en av verdens dyreste medikamenter.

At behandlingen foreløpig kun er tilgjengelig for pasienter som er 18 år og yngre i Norge, har skapt sterke reaksjoner.

Forsker bak medisinen er uenig i aldersgrensen

Det er Adrian Krainer, amerikansk professor i nevrovitenskap, og hans kolleger i den ideelle forskningsinstitusjonen Cold Spring Harbor Laboratory, som står bak forskningen som ble brukt til å utvikle medisinen Spinraza.

Han mener det blir feil med aldersgrense i behandlingen.

– Jeg mener at det er tilstrekkelig dokumentert at ikke bare barn med tidlig start av medisin kan ha nytte av denne behandlingen, men også senere inntreden for eldre pasienter, skriver Krainer i en e-post til NRK.

Krainer sier at data som ble presentert på årsmøtet til det amerikanske Academy of neurology i april, viser at pasienter med SMA type 2 og 3 fortsetter å gjøre fremgang over tid med bruk av medisinen.

Adrian Krainer

MENER ALDERSGRENSE ER FEIL: Den amerikanske forskeren Adrian Krainer mener medisinen Spinraza har god effekt også på eldre pasienter. I USA brukes den nye og dyre medisinen av alle pasientgrupper.

Foto: Cold Spring Harbor Laboratory

Pasienter i alle aldre får medisinen i USA

Spinraza ble tatt i bruk i USA for alle aldersgrupper i 2016, og flere stater har kommet i gang med testing av nyfødte.

Krainer støtter initiativet fra Rikshospitalet om å teste alle nyfødte.

– Jeg kjenner ikke til forskning som tilsier at man ikke bør behandle eldre pasienter med Spinraza, skriver Krainer til NRK.

Men i likhet med Norge har også Sverige og Finland en 18-årsgrense for å bli behandlet med medisinen, fordi helsemyndighetene mener det ikke er dokumentert at medisinen gir god effekt til voksne.

– For meg er det viktigste å ikke bli dårligere

Mari Storstein

TUNG TID: Filmskaper Mari Storstein (32) synes den siste tiden har vært tung for alle SMA-pasientene som er over 18 år gamle, og som dermed ikke får medisinen Spinraza.

Foto: Privat

Regissør Mari Storstein (32) vant nylig en gullrute-pris for dokumentarserien «Søsken» som blant annet handler om barn som har SMA.

Storstein har selv sykdommen, og hun har hele livet vært avhengig av pustehjelpsmaskiner og terapi. Det har ikke vært noen medisin mot den alvorlige sykdommen – før nå.

– Jeg synes aldersgrensen er helt feil. Hvordan kan medisinen fungere for en 17-åring, men ikke for dem som er eldre? Jeg vet at jeg aldri vil kunne gå eller løpe maraton, men for meg er det viktigste å ikke bli dårligere enn jeg er nå, sier Storstein til NRK.

Har vært som en fjern drøm for mange

Gleden var stor blant norske SMA-pasienter da det i februar ble bestemt at Spinraza ble godkjent til bruk. Men for alle over 18 år, rundt halve pasientgruppen, har de siste månedene vært særdeles tøffe. Denne medisinen har vært en fjern drøm for mange, forteller Storstein.

– Jeg vil kunne fortsette å spise god mat og lage dokumentarfilm, og ikke bli livredd for å bli smittet og innlagt hver gang noen hoster litt bak meg på bussen. En forkjølelse kan jo bety sykehusopphold for oss med SMA.