Hopp til innhold

USA godkjenner genbehandling for blodsykdom

USA har godkjent bruken av genredigering til å behandle sigdcellesykdom, en alvorlig blodsykdom som rammer over 100.000 amerikanere hvert år.

Sykdommen – som er vanligst i Afrika og blant folk med afrikansk avstamning – er smertefull og livstruende. Legevitenskapen har så langt slitt med å finne en god behandling. Fredag godkjente det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet FDA to genbehandlingsmetoder mot sykdommen.

Den ene metoden, Casgevy, bruker såkalt crispr-teknologi, en metode for genmanipulering som blant annet er hedret med nobelprisen i kjemi i 2020.

– Disse behandlingene representerer et stort fremskritt innen genterapi for pasienter med sigdcellesykdom. De har et enormt potensial for å endre pasientenes liv, sier Peter Marks i FDA.

President Joe Biden sier metodene som nå er godkjent, er «enormt lovende».

– Min administrasjon vil fortsette innsatsen for akselerere utviklingen for å kurere sjeldne sykdommer og støtte den medisinske forskningen og innovasjonen som har ført til dette gjennombruddet, sier Biden i en uttalelse fredag.

(NTB)

Britain Sickle Cell Gene Therapy
Foto: F. Gilbert / AP

Nyhetstips 03030

Er du der det skjer eller vet noe vi burde vite? Ta kontakt på 915 03030 eller 03030@nrk.no