Nytt håp tent for Torstein (34): Norge tar en ny runde om million-medisin

VANG (NRK): Medisinen gjør at niesa Tuva (3) klarer å gå igjen. Nå kan den bli tilgjengelig også for voksne med den sjeldne diagnosen.

Torstein Lerhol og Tuva Lerhol

ONKEL OG NIESE: Tuva lider av SMA, det samme som onkelen, Torstein Lerhol. Hun får medisin hver fjerde måned, og har gjort store framskritt.

Foto: privat

Torstein Lerhol, politiker og tidligere ordførerkandidat i Vang i Valdres, har diagnosen Spinal muskelatrofi (SMA).

Den skjebnen deler han med rundt 40 andre personer i Norge.

Nå gir en ny vudering av million-medisinen Spinraza, nytt håp til gruppa.

AKTIV: Torstein Lerhol er glad i friluftsliv. Ved hjelp av gode venner har han vært på mange fjellturer.

Privat

Sykdommen gjør at man sakte, men sikkert, mister muskelmasse.

– Jeg vet at denne medisinen hadde gjort meg i stand til å ha et bedre liv. Jeg har et bra liv i dag, men jeg kunne fått puste bedre, spise bedre, og snakke høyere. Jeg vil kunne stå lengre i jobb og betale enda mer tilbake til samfunnet, sier Torstein Lerhol.

Til tross for sykdommen, lever Torstein et aktivt liv. Han jobber til daglig som avdelingsleder i firmaet Stendi, med ansvar for 700 personer.

Det er nå tre personer i familien Lerhol som lider av SMA. Sist ut er Torsteins niese Tuva (3), som du vil kunne lese mer om lenger nede i saken.

Tuva Venås Lerhol og mamma Kristin

FÅR BEHANDLING: Tuva Venås Lerhol har samme diagnose som onkelen sin Torstein. Hun får behandling med Spinraza, med god effekt. Her med mamma Kristin Venås.

Foto: privat

2018: Manglet dokumentasjon på effekt for voksne

I 2018 ble det vedtatt at pasienter under 18 skulle få Spinraza. Men medisinen var svært dyr, og myndighetene mente det manglet dokumentasjon på effekten hos voksne.

Det ble en lang og omfattende prosess, der landsforeningen SMA Norge varslet at de ville gå til sak mot staten for at voksne også skulle få medisinen.

De fikk støtte av Adrian Krainer, amerikansk professor i nevrovitenskap. Krainer og hans kolleger står bak forskningen som ble brukt til å utvikle Spinraza.

Adrian Krainer

MOT ALDERSGRENSE: Forskeren Adrian Krainer mente aldersgrense ble feil. Men både Sverige og Finland har også hatt 18 års aldersgrense, på grunn av manglende dokumentasjon på effekt hos voksne.

Foto: Cold Spring Harbor Laboratory

– Jeg mener at det er tilstrekkelig dokumentert at ikke bare barn med tidlig start av medisin kan ha nytte av denne behandlingen, men også senere inntreden for eldre pasienter, skrev Krainer i en e-post til NRK i 2018.

Rettssaken ble aldri noe av, men myndighetene gav uttrykk for at det hadde vært en svært vanskelig avgjørelse.

Nå skal de vurdere Spinraza på nytt - for de voksne pasientene.

En ny tysk studie, den såkalte Hagenacker-studien, utgjør grunnlaget for den nye vurderingen.

Etter det NRK erfarer, skal det også være snakk om en reduksjon i prisen.

Ny vurdering på gang - også på en ny medisin

Det er legemiddelprodusenten Biogen som tilbyr Spinraza. De er nå i dialog med Sykehusinnkjøp og Legmiddelverket.

– Biogen arbeider nå med å framskaffe dokumentasjon for virkningen på voksne. Jeg kan bekrefte at vi har mottatt et utkast, sier Tommy Juhl Nilsen, avdelingsleder i Sykehusinnkjøp.

Spinraza

DYRE DOSER: Utsalgsprisen fra apotek er på rundt 970.000 kroner per dose for Spinraza. Man vil trenge fire startdoser, og deretter en dose hver fjerde måned. Hvis en pasient starter behandlingen i januar, vil det da bli totalt 6 doser det første året. Deretter vil pasienten få tre doser årlig.

Foto: Biogen / Presse

Han vil ikke bekrefte en prisreduksjon, men sier at det er «logisk at det er dialog rundt prisen».

Enhetsleder i Legemiddelverket, Einar Andreassen, bekrefter dialogen.

Han legger til at det også kommer en ny medisin for SMA-pasientene. Den kommer fra legemiddelselskapet Roche og heter Risdiplam, og skal også opp til vurdering i 2021.

Daglig leder Morten Lofthus Tangnes i Biogen Norge sier til NRK at de i løpet av februar skal levere dokumentasjonen til Legemiddelverket.

– Vi har en konstruktiv dialog med myndighetene om dette, sier han.

Satte på «bremsen» for Tuva: – Gir håp

Knut Lerhol er broren til Torstein Lerhol. Dattera til Knut, Tuva Venås Lerhol (3), fikk påvist SMA i en alder av ett år.

– Vi opplevde henne som helt normal fram til ett års alder. Hun begynte å stå og gå. Men så oppdaget vi at hun ikke klarte å stå i senga, og at ganglaget var rart. Vi trodde først det var hoftedysplasi. Men det var en mutert versjon av SMA, forklarer Knut.

Tuva og Jon Lerhol

SØSKEN: Jon (5) er frisk, mens lillesøster Tuva har fått samme diagnose som onkelen og tanten. Familien bor i Vang i Valdres.

Foto: privat

Tuva er den eneste av de tre med SMA i Lerhol-slekta som får Spinraza-behandling. For familien Venås Lerhol ble det et vendepunkt.

– Det var før og etter. Spinraza gir håp om bedring, og om økt livskvalitet. Det gjør det også mye lettere for oss rundt. Med medisinen kunne vi sette på en kraftig brems, slik at ikke sykdommen får utvikle seg videre. Nå kan hun gå selv på stabilt underlag. Det er en enorm forskjell å ha ei som er hundre prosent i rullestol, og ei som kan gå innendørs, forklarer han.

Knut Lerhol legger til at alternativet, der sykdommen får utvikle seg, er så mye verre.

– Med medisinen blir du ikke frisk, men du får en slags stillstand. Det er også en seier. For de voksne er det verre, for da handler det om livet. De har ingen medisiner, og sykdommen går utover pustefunksjonen deres, sier han.

Familien Venås Lerhol

SER POSITIVT PÅ DET: Familien Venås Lerhol. Spiranza har betydd mye for at Tuva kan være aktiv. De må inn på sykehus hver fjerde måned, for å få satt medisinen. Da må Tuva legges i narkose.

Foto: privat

Synne Lerhol: – Det ville vært fantastisk

Også søstera til Torstein og Knut, Synne, lider av SMA. Hun håper nå at hun og Torstein kan få samme medisin som Tuva.

For med SMA-diagnose, går det bare en veg: nedover.

– Du vet du er på veg ned en bakke mot et stup, det har jeg vært hele livet. Men bare det å få satt på bremsen betyr veldig mye. Det er det medisinen betyr for meg. Får jeg til å både bremse og rygge tilbake, ville det vært helt fantastisk, sier Synne Lerhol.

Synne Lerhol

ENGASJERT: Synne er som broren svært aktiv tross SMA-diagnosen. Hun er politisk rådgiver for Røde Kors, styremedlem for Oslo Senterparti, og medlem av Bioteknologirådet.

Foto: privat

Både hun og Torstein ser nå med glede at niesa Tuva har en god utvikling.

– Jeg har observert ei jente som ble svakere og svakere. Hun begynte å falle, og klarte ikke lenger å gå. Nå ser vi ei jente som er lite klar over at hun er annerledes. Det eneste hun vet er at hun må til Oslo for å få sprøyte, og at hun ikke skjønner hvorfor tante og onkel ikke får samme sprøyte.