Akkurat nå skjer et av de største medisinske gjennombruddene noensinne. Med genterapi får mennesker som er i ferd med å bli blinde synet tilbake. Ubevegelige, muskelsyke barn setter seg opp. Kreftsyke som har fått en dødsdom, blir kreftfrie.
Nye banebrytende genterapier trenger ny og banebrytende politikk. For dagens helsesystem er ikke rigget for å håndtere denne revolusjonen.
Kartet passer ikke med genterapi-terrenget.
Når helsemyndighetene avgjør om det offentlige skal betale for en behandling, ser de først på effekten av en ny medisin fra tester i store pasientgrupper, og beregner om nytten er større enn kostnadene.
Men for de fleste genterapier er dette tilnærmet umulig.
Når sykdommen er sjelden, kan det ta år å samle nok pasienter til en stor studie, og det er uetisk å ha en kontrollgruppe med veldig syke mennesker uten andre behandlingsalternativer. Derfor må vurderingene gjøres på et mye tynnere dokumentasjonsgrunnlag.
Når en genterapi i tillegg er engangsbehandling med skyhøy pris basert på en forventet langvarig effekt, blir usikkerheten og den økonomiske risikoen stor. For til tross for at myndighetene ikke vet hvor lenge behandlingen virker, betaler de som oftest hele summen med en gang.
Dette gjør at saker henger i systemet i årevis mens myndighetene og produsentene strever med å bli enige om betingelsene. Ofte, særlig for genterapi i kreftbehandling kalt celleterapi, blir svaret til slutt nei.
Det er en dårlig løsning som koster mange liv og skaper en kraftig todeling i helsetjenesten. Norge er nå et av få europeiske land som ikke tilbyr en celleterapi som redder nesten halvparten av uhelbredelig syke lymfekreftpasienter.
Da er det ikke rart at pasienter som har råd til det, reiser ut og betaler mange millioner av egen lomme.
Men det finnes gode løsninger dersom alle parter spiller på lag. Her er fem konkrete tiltak som kan gjøre genterapi tilgjengelig for norske pasienter på en økonomisk bærekraftig og rettferdig måte:
Prioriteringsmeldingen må endres. For å maksimere de store gevinstene, kan det ikke stå i meldingen at behandlinger med stor usikkerhet skal nedprioriteres. Da blir det ikke mye genterapi.
Man kan skjele til mandat og risikostyring for Oljefondet, der målet er «å oppnå høyest mulig avkastning innenfor et moderat risikonivå». Det samme bør gjelde for investeringer i helse. Dette bør stå øverst på lista når ny prioriteringsmelding, ifølge helseministeren, snart skal skrives.
Økonomisk risiko og budsjettbelastning for helseforetakene må reduseres. Nøkkelen er alternative prisavtaler der man bare betaler for pasientene som faktisk har effekt av behandlingen. Man betaler i avdrag for å spre ut kostnadene over tid, gir et midlertidig ja som kan trekkes tilbake om effekten er dårligere enn forventet, eller andre innovative løsninger.
For genterapi må slike avtaler bli normen, ikke unntaket slik myndighetene legger opp til i dag. Da trengs systemer for å dokumentere effekten av behandlingene over tid, etter at de er tatt i bruk, som ikke blir for ressurskrevende for forvaltningen.
Dette kan løses. Det må løses. For det er uakseptabelt å nekte pasienter en sannsynlig livreddende behandling på grunn av frykt for papirarbeid.
Gevinster må komme helseforetakene til gode. Selv med innovative prisavtaler kommer kostnadene til avanserte behandlinger som genterapi uunngåelig til å bli store. Men det gjør også gevinstene, både for pasientene og for samfunnet.
Da må det på plass mekanismer som sørger for at disse gevinstene gir uttelling for «investor», altså helseforetakene, for å sikre riktige investeringsinsentiver og at sykehusøkonomien ikke kneler.
Metodevurderingene må tilpasses den nye virkeligheten. Legemiddelverket må bruke realistiske estimater når de skal forutsi fremtidig nytte i sine metodevurderinger.
Tidligere funn viser at de så langt kan ha vært for forsiktige. Dessuten bør genterapier til alvorlig syke pasienter uten gode behandlingsalternativer, innføres midlertidig uten metodevurdering når resultatene fra de første utprøvingene er gode. Dette kan være uhelbredelig syke kreftpasienter og pasienter med sjeldne genetiske sykdommer.
Slik kan pasientene gis tilgang mens data som trengs for et permanent ja eller nei innhentes.
Legemiddelprodusentene må ta mer økonomisk risiko. Dette gjelder særlig i starten når usikkerheten om nytten av en behandling er størst, og spesielt dersom en behandling skal innføres uten metodevurdering. Og de må være sitt ansvar bevisst om etisk forsvarlig prising av livreddende behandlinger.
Gevinsten for genterapifeltet som helhet kan bli mye større på lang sikt om man ikke alltid går for maksimal avkastning på kort sikt.
Viktigst er politisk vilje til omstilling til en fremtid med genterapi og persontilpasset medisin. Det krever et system som i mye større grad tillater beslutninger under usikkerhet.
Heldigvis har politikerne vist at slik vilje finnes: Under koronapandemien ble vaksinene raskt tatt i bruk for å redde liv og helse, selv om beslutningsgrunnlaget var begrenset.
Vi forventer ikke mindre i møte med genterapirevolusjonen.
