«You say you want a revolution? Well, you know, we all want to change the world,» sang The Beatles.
Såkalt persontilpasset – også kalt presisjonsmedisin – er et av de medisinske feltene som er forbundet med mange lovnader om en helserevolusjon.
Det dreier seg om behandling som skal være skreddersydd enkeltpersoner eller små grupper og deres sykdommers biologiske karakteristika, spesielt deres DNA.
Et nylig eksempel på slike løfter er kommer fra Ingrid Stenstadvold Ross og Sigrid Bratlie i Kreftforeningen – en mektig aktør som har sine interesser.
I en kronikk i NRK Ytring skriver de spesielt om en revolusjon i genterapi der gener skiftes ut eller får sitt uttrykk endret i enten kreftceller eller andre celler i kroppen. Nye teknikker som «DNA-saksen» CRISPR forsterker lovnadene.
Som revolusjonære flest, mener Ross og Bratlie at dagens regime er foreldet og urettferdig, og de krever «ny og banebrytende politikk».
Ifølge Ross og Bratlie får ikke pasientene ta skikkelig del i de revolusjonerende (og ekstremt dyre) genterapiene.
Problemet de peker på innen presisjonsmedisin handler om kunnskap og hva vi anser som «dokumentert» nyttig, trygt og kostnadseffektivt.
Siden det ofte er såpass få i gruppene som skal prøve hver behandling, kanskje bare én – så er det vanskelig å gjennomføre den typen store, randomiserte, kontrollerte studier som dagens kunnskapssystem er basert på.
Spesielt er det usikkert hvor lenge virkningen av medisinene varer, og hvilke bivirkninger det er på sikt. Dette tar lang tid å studere. Genterapier gis ofte som én, forhåpentlig kurerende, men dyr dose.
Løsningen Ross og Bratlie foreslår er et system der dyre medisiner brukes og godkjennes til tross for større usikkerhet.
Vi tenker de tar opp noe viktig, men mener samtidig tar de for gitt det som faktisk skal bevises, nemlig en kommende revolusjon i helse. Det blir noe selvbekreftende over det hele.
Hvis det allerede er opplest og vedtatt at det er revolusjon, hva skal man da med dokumentasjon?
Viktige spørsmål er: Er det en revolusjon? På hvilken måte? For hvem?
Vi er enige i at genterapier er imponerende. Det er ingen tvil om at enkeltpersoner får sine liv reddet og markant bedret.
For dem som jobber i feltene der de brukes, må det være svært gledelig. Det gjelder spesielt kreftmedisinen og «sjelden-feltet» som håndterer sjeldne, genetiske sykdommer.
Men er det en revolusjon nå for vanlige, komplekse folkesykdommer? Nei. Betyr det en revolusjon for folkehelsen? Neppe. Det er udokumentert.
Vi er enige i at vi må se om vi kan utvikle nye, faglig holdbare og etterprøvbare metoder for å avgjøre hva som anses «dokumentert». Problemet er at dette ikke er lett, og til dels kanskje ikke mulig.
Vi publiserte nylig en artikkel i Journal of Evaluation of Clinical Practice som tar for seg en mye omtalt norsk sak der Helsetilsynet skar igjennom og anså det som dokumentert at en kreftpasient hadde hatt virkning av en behandling. Det mente de til tross for at det ikke forelå noen tunge, sykdomsspesifikke studier på dette legemiddelet, og til tross for at sykehuset mente det manglet forskning.
Helsetilsynet vektla i stedet hva som skjedde med enkeltpersonen etter behandlingen.
Dette illustrerer et skifte i kunnskapssyn i helsevesenet der det å bli bedre etter å ha prøvd noe udokumentert kan regnes som dokumentasjon. Men hva spillereglene for å bevise noe nå skal være, er for tiden litt i det blå.
Vårt syn er at vi ikke står overfor en helserevolusjon innen presisjonsmedisin som gjør at vi skal miste hodet og kaste alle prinsipper over bord. Persontilpasset medisin dreier seg mer om en evolusjon enn en revolusjon.
For det første fordi helseproblemene vi står overfor tross alt er komplekse og det som kan se ut som «quick fix», ikke nødvendigvis er det.
For det andre fordi det vil ta tid å dokumentere virkning og utvikle nye metoder for vurdering av nye behandlinger.
Samtidig utfordrer presisjonsmedisinens muligheter alle aktører til å utvise godt skjønn og leger til god legekunst.
Ross og Bratlie mener genterapier bør tilbys alvorlig syke pasienter uten andre gode behandlingsalternativer uten metodevurdering når resultatene fra de første utprøvingene tolkes som gode.
Men da skal vi også ha med oss at vi åpner for en form for eksperimentering på sårbare, kritisk syke pasienter som kunne bruke sin siste tid på noe annet og også få alvorlige bivirkninger.
Ross og Bratlie vil endre prioritering i helsevesenet, og prioritere terapier til tross for høyere usikkerhet. De sammenligner med Oljefondet.
For nordmenn som liker Oljefondet er dette besnærende retorikk, men problemet er igjen at vi ikke vet hvor stor «avkastningen» av genterapi blir. Og det er en forskjell på å gamble med penger og å gamble med liv.
Prioriteringsmessig finnes det også andre grupper der enkeltindivider kan ha stort utnytte av ulike tiltak selv om det er vanskelig å dokumentere. Hvorfor skal kreftpasienter få medisiner til millioner mens andre ikke får?
Er det fordi genterapi er spektakulær høyprestisjemedisin med en tung industri i ryggen, som kan vise til synlige pasienttragedier og har en innflytelsesrik forening?
Beatles igjen: «You say you’ve got a real solution? Well, you know, we’d all like to see the plan».
