Legeverket og legemiddelfirma i priskrangel om Linneas livsviktige medisin

Mandag skal Beslutningsforumet for nye metoder innen helsesektoren avgjøre om norske sykehus skal ta i bruk legemiddelet Spinraza. Mye tyder på at svaret blir nei.

Legemiddelet – det eneste av sitt slag – har vist seg effektivt når det gjelder behandling av pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Linnea er ett av ni barn som har fått totalt fire doser av medisinen gratis siden juni. Det har gjort livet lettere.

– Nå klarer jeg å sitte. Rekorden er på åtte sekunder. Det er gøy og spennende.

Nå kan 12-åringen følge med og være mer aktiv i skoletimen. Det var ikke like enkelt før.

– Jeg ble ofte veldig sliten av å bruke musklene. Det har gjort stor forskjell.

Linnea tror livet blir bedre om hun fortsetter å få medisin.

– Medisinen varer ikke hele tiden, det går ut av kroppen når den er brukt opp. Det er derfor man må ha påfyll. Hvis ikke kommer jeg til å gå tilbake til start.

– Ingen tvil om at medisinen virker

Terje Rootwelt, klinikkleder for Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus, sier SMA er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden.

– Den gjør at man mangler et protein som er nødvendig for at de motoriske nervecellene skal leve. Uten proteinet dør nervecellene, og da blir musklene lammet – også pustemusklene, sier Rootwelt.

SMA kommer i tre typer. Alle de tre typene er medfødte. Den mest alvorlige formen for SMA er type én. Et barn med denne typen vil innen fylte to år trenge en eller annen form for pustestøtte for å kunne puste normalt.

Uten dette, vil barnet dø.

– Det er ingen tvil om at medisinen virker, og at dødeligheten reduseres betydelig over for eksempel en 15 måneders periode. Pasientene får nye funksjoner og ferdigheter, i stedet for å miste dem.

– Ingen vidundermedisin

Til tross for de positive effektene, er Rootwelt klar på at Spinraza ikke er noen vidundermedisin, som normaliserer alt.

– Vi vet ikke nok om hva som skjer på lang sikt. Derfor er det svært viktig at man følger med på kvalitetsstudier og ser på langtidseffektene.

Barnelegen reagerer også kraftig på prisen som er satt på den livsforlengende medisinen.

– Firmaet har satt en skyhøy pris. Det skaper veldig vanskelige prioriteringsdiskusjoner, for hvis man bruker mange millioner på dette, vil det være mindre til noe annet.

– Blant verdens dyreste

Statens legemiddelverk er enig med barnelegen, og vurderer det slik at prisen gjør at medisinen ikke skal tas i bruk ved norske sykehus.

Enhetsleder Kristin Svanqvist i Legemiddelverket sier man har gjort en verdivurdering, der man ser på både medisinske og helseøkonomiske effekter.

– Hva koster dette for den effekten legemiddelet gir? Hva er verdien av dette legemiddelet for norske pasienter? Hva vinner vi ved å ta i bruk denne behandlingen?

Om Beslutningsforum mandag gjør som de pleier på mandag – og følger Legemiddelverkets anbefalning – kan private aktører fortsatt betale én million kroner for en dose av Spinraza.

Svanqvist sier dette gjør legemiddelet blant verdens dyreste. Legemiddelverket har vurdert effekt og produksjonskostnader, og Svanqvist er tydelig på at det ikke er noe som tilsier at legemiddelet er verdt prisen.

– Da er det rart at de ikke kommer med et tilbud som er mer kostnadseffektivt. Jeg synes ikke de opptrer ansvarsfullt. Det er krevende at de gir tilgang til medisinen, og så ikke er villige til å gå i en prisdiskusjon.

Ble gitt gratis

Spinraza har blitt gitt gratis til SMA type én-pasienter. Dette etter at Helse Sør-Øst ved Rikshospitalet fikk godkjenning fra Legemiddelverket.

Dette kan gjøres så lenge medisinen ikke har markedsføringstillatelse i landet. Nå som markedsføringstillatelsen er i orden, har prisen for en sprøyte foreløpig blitt satt til én million kroner av selskapet Biogen.

Om Beslutningsforum mandag gjør som de pleier på mandag – og følger Legemiddelverkets anbefalning – er dette prisen privatpersoner må betale for én dose for medisinen, den eneste av sitt slag.

Kristin Nyberg, administrerende direktør i Biogen, avviser kritikken fra Legemiddelverket.

– Vi har tatt ansvar og levert medisin når vi kunne gjøre det, i perioden det var fritak for godkjenning. Vi skal inn i forhandlinger, så jeg savner litt å se hvor vi ikke har tatt ansvar, svarer Nyberg.

Hun hevder selskapet har ønsket en tett og god dialog med alle parter, og viser til at selskapet har fulgt Sykehusinnkjøp HFs møteplan for finansiering. Så sent som i går var selskapet i diskusjoner om pris.

Samtidig sier Nyberg at hun ikke kommentere om det kan bli aktuelt å senke prisen for medisinen.

– Vi er i en prosess når det gjelder pris, sier Nyberg.

– Hva slags ansvar føler du for de barna som allerede har fått gratis doser, nå som prisen foreløpig er satt til én million per sprøyte?

– Vi viser ansvar ved at vi har gått inn i et område som ingen andre har gått inn i før, nemlig en såkalt sjelden sykdom. Vi har kommet så langt at vi faktisk sitter med en medisin som fungerer, sier hun.

– Jeg har lyst til å bytte plass med henne

Tvillingsøsteren til Linnea, Martine, sier medisinen har ført til at Linnea for første gang på lenge kan snakke høyt i klassen.

– Jeg har mange ganger tenkt at jeg har lyst til å bytte plass med henne, at hun skal få oppleve hvordan det er å løpe og gå og stå helt selv. Og at hun også kan ha en hverdag uten at hun må hoste og ta medisiner.

– Hvis det er pengene det går ut på, så synes jeg det er dumt at de tenker at pengene skal avgjøre om noen skal få et bedre liv. Det er ingen bra behandling av mennesker.

Linnea selv ønsker sterkt at Spinraza mandag skal bli godkjent for bruk i Norge. At prisen ligger på rundt én million kroner per dose, har hun ikke tenkt nevneverdig på.

– Jeg synes de bør si ja. Hvis du får kreft av å røyke, så vil du få medisin. Og de som røyker vet at de kan få kreft. Men når du har blitt født med dette og ikke vil ha det, vil ha medisin, og de sier nei, så er det samme som at de sier at vi ikke er viktige nok for samfunnet.