NRK Meny
Normal

Har gjennomført første genendring inne i et menneske

Amerikanske forskere har for første gang forsøkt å permanent endre gener inne i kroppen til et menneske. Målet er å kurere en sykdom.

Genetic Frontiers Gene Editing

Brian Madeux sier han er beæret over å få være den første som får behandlingen han selv håper skal være revolusjonerende.

Foto: Eric Risberg / AP

Eksperimentet ble utført på 44 år gamle Brian Madeux i California på mandag, skriver nyhetsbyrået AP.

Han lider av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom, og mangler et gen som produserer et enzym som bryter ned karbohydrater.

Gjennom intravenøs terapi mottok han flere milliarder kopier av korrigerende gener og «verktøy» for å kutte DNA.

Metoden benytter såkalte sinkfingernukleaser. De fungerer som molekylsakser som søker og kutter spesifikke DNA-deler.

Sender delene inn i kroppen med virus

Terapien består av tre deler: Det nye genet og to sinkfingerproteiner. DNA-instruksjoner for hver del plasseres i et virus. Viruset har blitt modifisert så det ikke skal forårsake infeksjoner, men frakte dem inn i celler. Flere milliarder kopier av disse injiseres i kroppen gjennom blodårene.

De drar deretter til leveren, hvor celler bruker instruksjonene til å lage sinkfingre og lage det korrigerende genet. Fingrene kutter så DNAet, og det nye genet sklir inn.

Deretter, hvis alt går etter planen, vil det nye genet instruere cellen til å produsere enzymet som Madeux mangler.

– Det er på en måte beærende å være den første til å teste dette, sier Brian Madeux.

Del av større studie

Genredigering vil ikke helbrede sykdommer som den Brian Madeux lider av, men det kan hindre dem i å forverre seg. Madeux håper terapien vil føre til at han slipper ukentlige enzymbehandlinger.

De første studiene vil involvere 30 voksne for å teste hvor sikker prosedyren er.

Målet til forskerne er å kunne behandle barn med stoffskiftesykdommer i veldig ung alder, før sykdommen rekker å gjøre mye skade.

De første indikasjonene på om genredigeringen var vellykket eller ikke, får Madeux neste måned. Om tre måneder kan han ta tester som med sikkerhet kan fastslå resultatet.

Gentriksing inne i kroppen

Forskere har tidligere også redigert genene til mennesker ved å endre dem i laboratorier for så å sette dem tilbake igjen i pasientene. Det er også former for genterapi som ikke involverer redigering av gener.

Men disse metodene kan kun brukes på et fåtall sykdommer. Noen av dem gir heller ikke langvarige resultater, og ofte kan man heller ikke kontrollere hvor en ny gen plasserer seg i DNAet.

Gjennom denne metoden foregår gentriksingen presist inne i kroppen. Det er som å sende med en minikirurg, for å plassere genet i den eksakt riktige posisjonen.

– Vi kutter DNAet ditt, plasserer inn et gen, syr det sammen igjen, forteller Dr. Sandy Macrae, presidenten for Sangao Therapeutics, selskapet i California som tester metoden.

– Leker med «moder jord»

Den blir en del av ditt DNA resten av livet ditt. Det betyr også at det ikke er noen vei tilbake – ingen måte å endre eventuelle feil redigeringen kan ha forårsaket.

– Man leker med «moder jord», og risikoen er ikke fullt ut kjent. Men studiene bør fortsette for dette er uhelbredelige sykdommer, sier den uavhengige forskeren Dr. Eric Topol fra Scripps Translational Science Institute i San Diego til AP.

Madeux forteller at han var villig til å ta risikoen forbundet med behandlingen.

– Forhåpentligvis så vil den hjelpe meg og andre mennesker, sier han.