Musene som ble behandlet med genterapi hadde en genetisk defekt som påvirker mikroskopiske utvekster i kroppen, som heter flimmerhår. Det gjorde at musene ble født uten luktesans.
Når flimmerhårene hos mennesker blir skadet, kan det føre til blindhet, døvhet, nyresykdom og manglende luktesans. Forskerne bak denne studien håper resultatene på musene kan føre til lignende behandling hos mennesker.
– Dette er en veldig bra studie, et imponerende stykke arbeid. Det bringer behandling med genterapi et lite stykke fram, sier Sigbjørn Fossum, medisinprofessor ved Universitet i Oslo, til NRK.no.
Han sier at det imidlertid vil ta minst ti år før lignende behandlingsformer kan benyttes på mennesker.
- Les også:
- Les også:
Lagde frisk versjon av mutert gen
De ørsmå flimmerhårene, som kalles cilier, dekker overflaten av celler i store deler av kroppen. Vi har flere typer cilier, og skader på typen som kalles primære cilier fører til flere genetiske sykdommer.
Det var en mutasjon i musenes gen IFT88 som førte til at luktesansen deres ikke ble utviklet. Mutasjonen førte til at musene hadde vanskeligheter med å produsere flimmerhår.
Forskerne i studien, som blant annet jobber ved University of Michigan Medical School, klarte å utvikle en fungerende versjon av musenes muterte gen.
De pakket fungerende utgaver av genet inn i et forkjølelsesvirus, som de deretter sprøytet inn i nesa på musene. Dette gjorde de tre dager på rad. Forkjølelsesviruset med den friske versjonen av IFT88-genet inifiserte dermed musenes lukteceller.
– Det fikk flimmerhårene til å vokse, som igjen gjorde at musene klarte å lukte. Det beviser at vi kan få riktig gen tilbake til cellene, produsere riktig protein og cilia som fungerer som de skal, sier Philip Beales, professor i molekylær medisin ved University College London, til BBC.
Han var også involvert i studien.
– Etter behandlingen klarte musene å bruke luktesansen sin til å lukte seg fram til mat. Vi håper en lignende tilnærmingsmåte kan brukes til å behandle andre slike sykdommer, fortsetter Beales.
- Les også:
Mest aktuell i forbindelse med genetiske sykdommer
Mus med medfødt mangel på luktesans spiser ofte lite, noe som gjerne resulteter i en tidlig død.
Ifølge Physorg hadde musenes kroppsvekt økt med 60 prosent i løpet av de første 14 dagene etter genterapien.
Forskerne sier at eventuelle behandlinger for mennesker vil være mest aktuelle for de som har redusert funksjon av syn, hørsel eller luktesans på grunn av genetiske sykdommer. Ikke for de som for eksempel har mistet luktesansen på grunn av aldring eller for eksempel hodetraumer.
Den alvorligste sykdommen skader på de primære ciliene forårsaker, er Laurence-Moon-Bardet-Biedl syndrom. De fleste som er rammet av denne sykdommen blir blant annet født med for mange tær og fingre. I Norge har cirka 50 mennesker dette syndromet.
Denne studien om genterapi på mus ble publisert i Nature Medicine på søndag.
