To år gamle Thea lider av den sjeldne sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) som rammer rundt ti nyfødte i året. Sykdommen fører til gradvis muskelsvinn og kan bryte ut i ulike aldre.
Det finnes tre alvorlighetsgrader av sykdommen. De som har type en og to er mest alvorlig rammet og har kort levetid, ifølge Beslutningsforum for nye metoder. Thea har type to.
Medisinen Spinraza har effekt på denne sykdommen, men medisinen får foreløpig ikke Thea. Foreldrene mener det haster.
– Vi kommer til å starte en innsamling for Thea. Vi har ikke samvittighet til å vente på myndighetene i tilfelle det skal ta flere år. Om Thea skulle dø om et halvt år fordi vi ventet på alle andre, klarer vi ikke, sier mor Jeanett Johnsen.
Mamma Jeanett Johnsen mener det haster for datteren å få medisiner.
Foto: Philip Hofgaard / NRKForhandler om pris
Legemiddelfirmaet Biogen har tilbudt ti norske barn medisinen gratis, i påvente av en eventuell godkjenning. I går sa Beslutningsforum for nye metoder ja til å godkjenne medisinen Spinraza. Men de er ikke enig med Biogen om prisen og skal i forhandlinger.
En dose koster ifølge Beslutningsforumet en million kroner. Thea vil trenge seks doser det første året. Deretter fire doser årlig.
– Vi håper å komme til enighet med legemiddelfirmaet om pris så fort som mulig, sier leder Lars Vorland i Beslutningsforumet.
Håper på «mirakelmedisin»
Johnsen mener datteren skulle fått Spinraza for et år siden da den ble godkjent i USA.
Hun kaller Spinraza en mirakelmedisin.
– De med type en har vanligvis en levealder fra ni måneder til to år. Men de som har fått medisinen overlever. Noen med type to i utlandet som aldri har kunnet sitte, kan plutselig stå og gå, sier Johnsen.
Ifølge Beslutningsforumet for nye metoder har noen barn med sykdommen effekt av medisinen når den gis på et tidlig tidspunkt.
Beslutningsforumet skriver på sine hjemmesider at medisinen virker ikke like mye på alle tilfeller.
Spinraza gjør ikke pasientene friske, men kan forsinke sykdomsforløpet, skriver de.
Venter
Johnsen kan bare vente på utfallet av forhandlingene.
– Det er helt forferdelig å se ungen din miste muskelkraft rett foran øynene dine. Uansett hvor mye vi trener, så blir hun ikke sterkere. Det er ingenting vi kan gjøre for å hjelpe henne, sier Johnsen.
Hun mener høsten og vinteren er den farligste tida.
.– Nå kommer influensasesongen, forkjølelse og omgangssyken og alle vanlige sykdommer er livstruende for Thea, sier moen.
For Thea har ikke hostekraft til å hoste når hun er tett. Når luftveier blokkeres, må foreldre bruke pusteapparat.
– Det har gått bra hver gang fram til nå. Men plutselig går det ikke bra lenger. Det er det vi er redd for, sier Jeanette Johnsen.
