Tonje (20) har satt livet på vent – fortviler etter tre avslag på medisin

– Det er helt forferdelig, jeg har satt livet mitt på vent fordi jeg vet ikke hva fremtiden bringer, sier Tonje Larsen (20).

Hun har muskelsykdommen SMA. Det gjør at musklene hennes gradvis blir svakere.

– Jeg har ventet på medisinen, og vi har levert mye dokumentasjon på at medisin virker også for dem over 18 år. Men det er ikke godt nok.

Tonje har fått tre avslag på søknadene om å få den eneste medisinen som har noen effekt på SMA, Spinraza. Medisinen har god effekt på barn, men virkningen avtar med alderen for får behandlingen starter.

Studerer reiselivsledelse

Mens hun venter på medisinen, går dagene som normalt for Tonje. Hun studerer reiselivsledelse på Universitetet i Stavanger. Hun synes det er kjekt å studere, og vil gjerne fortsette og få en jobb innen bransjen,

– Men jeg vet ikke om det er vits å studere videre hvis jeg bare blir svakere og uansett bare må leve på uføretrygd.

Helseminister Bent Høie (H) har forståelse for utålmodigheten. Han ønsker at medisinen snart blir tilgjengelig for pasienter over 18 år.

– Jeg forstår hennes fortvilelse, og håper som henne at behandlingen kan ha effekt for henne og andre i hennes situasjon. Men dessverre er vi ikke der ennå.

Høie viser til at dokumentasjonen for effekten av Spinraza til voksne er mangelfull.

– Jeg håper at det i nær framtid viser seg at denne medisinen også har effekt på eldre pasienter, slik at også de får et godt behandlingstilbud.

Flere må få Spinraza

Foreningen for Muskelsykes Ungdom mener det er forkastelig at ingen over 18 år har fått medisinen Spinraza.

– Det er lagt frem beviser på at medisinen fungerer også for de over 18 år, og da er det urettferdig og umenneskelig å nekte disse personene å få den, sier leder Malin Fredrikke Pedersen.

Hun mener det ikke er god nok grunn til å si nei, selv om effekten er mindre hos voksne enn barn.

– Den lille effekten har likevel stor betydning for dem det gjelder. Det kan forlenge livet deres, men også gi bedre livskvalitet. Personer med SMA bruker mye energi på bare å overleve. Å puste, å spise, å drikke. Spinraza er påvist å kunne gjøre disse tingene enklere. Hvorfor skal de nektes god livskvalitet når det faktisk finnes noe som kan gi dem det?

– Ingen ny dokumentasjon

Spinraza er vært dyr. Ifølge Oslo universitetssykehus er foreløpig kostnad rundt 5,8 millioner kroner det første året, og senere rundt 2,9 millioner kroner hvert år.

Det er Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet, som avgjør hvilke pasienter som skal få Spinraza.

– Vi er godt kjent med denne problemstillingen. Selv om noen land har åpnet for bruk av Spinraza også til pasienter over 18 år, er vi ikke kjent med at det har kommet noen ny dokumentasjon om effekt i denne aldersgruppen, og vi har ikke endret våre tidligere vurderinger, skriver medisinsk direktør, Hilde Myhren, i en e-post til NRK.

Hun sier at de vil kontakte alle aktuelle pasienter de kjenner til, om det kommer nye muligheter for å vurdere behandling av personer over 18 år.

– Vi beklager at vi inntil videre ikke kan tilby pasienter over 18 år noen behandling med målrettet effekt på sykdommen. Vi har stor forståelse for at pasientgruppen er svært skuffet over denne vurderingen.

NRK har etterspurt hvor mange personer i Norge over 18 år som har diagnosen SMA, men det finnes ikke sikre tall, ifølge Rikshospitalet.

Andre land gir Spinraza

Tonje har venner i USA som har fått medisinen. Mange av dem har blitt bedre. Fra å ikke kunne si noe, til å snakke tydelige setninger. Klare å snu seg i senga uten hjelp igjen.

– Og spise popkorn, sier Tonje og legger til:

– De må åpne opp for at alle kan få Spinraza. Det har de gjort i andre land som USA, Tyrkia og Spania. Det er urettferdig at det ikke er gjort i Norge, sier Tonje Larsen.

Hun ber nemnda godkjenne Spinraza.

– Det er det eneste som er viktig, avslutter 20-åringen.