Behandling av muskelatrofi hos barn

Beslutningsforum har sagt ja til innføring av Evrysdi (risdiplam) som behandling for barn fra to måneder med spinal muskelatrofi (SMA).

SMA er en alvorlig, genetisk og progressiv nevromuskulær sykdom som forårsaker svinn av muskler og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Årlig får i gjennomsnitt sju personer i Norge diagnosen, viser tall fra de siste årene.

Om lag halvparten av disse utvikler SMA type 1, som er den alvorligste formen.

Evrysdi er det tredje behandlingsalternativet for denne pasientgruppen i Norge, og det eneste legemiddelet pasientene kan ta hjemme, skriver legemiddelselskapet Roche i en pressemelding.