NRK Meny
Normal

Ville heller prioritert livreddende Spinraza-medisin framfor Fabrazyme

En overlege som behandler pasienter med den sjeldne sykdommen Fabrys, ville heller gitt den livreddende medisinen Spinraza til SMA-pasienter enn å prioritere den nesten like dyre medisinen Fabrazyme til egne pasienter. Grunnen er at Spinraza har større effekt.

Gunnar

Spinraza har større behandlingseffekt enn Fabrazyme, sier overlege Gunnar Houge ved Haukeland universitetssykehus.

Foto: John Arnt Nøstdal / NRK

Fredag forrige uke sa Beslutningsforum for nye metoder for andre gang nei til å gi medisinen Spinraza til pasienter med muskelsvinnsykdommen SMA. Forhandlinger med legemiddelselskapet Biogen om å få ned prisen til et nivå helsemyndighetene kunne akseptere, førte ikke frem.

Den opprinnelige prisen var 1 million kroner per dose, og hver pasient trenger tre doser i året etter første leveår. Dermed må fortsatt de over 40 SMA-pasientene leve i uvisse.

Samtidig ble det klart at helsemyndighetene mener legemiddelselskaper utnytter et smutthull i loven for å selge dyr medisin. Pasientene får det gjennom Individuelle refusjon på blå resept, og ifølge Statens legemiddelverk er det usikkert hvor god effekt medisinen har.

Overlege Gunnar Houge ved Genetisk medisinsk avdeling på Haukeland universitetssykehus behandler pasienter som har Fabrys sykdom. De får medisinen Fabrazyme på individuell refusjon som koster i snitt 2,3 millioner kroner per pasient i året.

Han ville heller prioritert å gi medisinen Spinraza til pasienter med SMA, enn Fabrazyme til pasienter med Fabrys.

– Behandlingseffekten er større. SMA er en dødelig sykdom, som hovedsakelig rammer små barn og hvis de ikke får behandling dør de før de er 2 år gamle. Jo tidligere vi behandler, jo større effekt har det. Fabrys sykdom rammer i hovedsak voksne og der er behandlingseffekten variabel, sier Houge.

Ordningen Individuell refusjon har vært en bakdør inn i det norske refusjonssystemet for legemiddelselskaper mener Statens legemiddelverk. Det har gjort at medisiner som Fabrazyme har blitt gitt til mange millioner kroner, uten at man vet hvor god effekten er.

Houge mener hvis man skal se på behandlingseffekten, ville han prioritert Spinraza framfor Fabrazyme.

– Vi har ikke et godt system for å prioritere sjelden behandling. Problemet er at man vet ikke effekten før man har prøvd det uten en tid, sier Houge.

Han viser til Fabrazyme som er gitt i 16 år til norske pasienter.

– Først nå vet vi hva slags effekt den han, sier Houge.

Politisk spill

– Man opplever litt av at man er en del av et politisk spill mellom helsemyndighetene og legemiddelselskapene, sier Mari Storstein.

31-åringen har muskelsvinnsykdommen SMA, sitter i rullestol og kan bevege svært lite av kroppen. Hun er skuffet over at Beslutningsforum sa nei enda en gang til at hun og de over 40 andre SMA-pasientene kan få den livreddende medisinen Spinraza.

Mari

Mari Storstein mener det er pasientene som er taperne mens beslutningstakerne forhandler om medisin.

Foto: Terje Haugnes / NRK

– Hvem er det som blir taperne, spør hun?

– Det er jo da barn og voksne som svekkes og i verste fall dør mens beslutningstakerne sitter ved forhandlingsbordet, sier Storstein.

Hun sier at et slikt system vil man ikke ha.

Vanskelig å metodevurdere

Fra 1. januar skal Statens legemiddelverk metodevurdere alle nye medisiner og vurdere verdien ut fra et kost nytte perspektiv. Det betyr at de vil kunne forhandle med legemiddelselskaper og få en lavere pris på medisinen. Hvis ikke legemiddelselskapene vil sette ned prisen, kan pasienter få avslag på søknad om nye medisiner under individuell refusjonsordningen.

– Statens legemiddelverk vil få en nesten umulig oppgave, sier Houge om metodevurderingen de skal i gang med.

– Jeg ser ikke helt for meg hvem som skal foreta metodevurderingen, sier han.

Houge sier at hvis man skal behandle og følge opp pasienter med sjeldne sykdommer så er det to ting som er viktig.

– Det ene er systematisk oppfølging og krav om det at man ikke bare gir behandling og om 5 år ikke vet hva som har skjedd, og det andre er internasjonalt samarbeid slik at man har flest mulig pasienter samlet og kan foreta en vurdering, sier Houge.

Laster innhold, vennligst vent..
Laster innhold, vennligst vent..

SISTE NYTT

Siste meldinger