Mener Spinraza-forskning ikke er godt nok dokumentert

– Dokumentet vi har fått er et to siders brev, men det er ingen publisert studie, sier leder av Bestillerforum, Baard-Christian Schem.

Pasient- og pårørendegruppen SMA Norge mener at en fersk undersøkelse fra Stanford- universitetet i USA viser at medisinen Spinraza også har effekt på voksne pasienter, og de krever at Beslutningsforum behandler saka på nytt.

Men Schem, som også er fagdirektør i Helse Vest, mener forskningen ikke er godt nok dokumentert.

– Det er få pasienter og kort observasjonstid, sier han til NRK.

I februar besluttet Beslutningsforum for nye metoder at pasienter med Spinal muskelatrofi under 18 år skal få den livsviktige medisinen Spinraza. De mente Spinraza ikke viste god nok effekt på voksne pasienter.

Beslutningsforum sendte saken til Bestillerforum, som i går besluttet at de ikke vil be Statens legemiddelverk om å gjennomføre en metodevurdering av forskningen.

De går dermed nå til sak mot staten, og krever at Spinraza også gis til voksne.

– Det er et gedigent løftebrudd. Lederen for Beslutningsforum sa på NRK i beste sendetid at når det er tilgjengelig dokumentasjon på at medisinen også har effekt for de over 18 år, så vil de vurdere saken på nytt, sa advokat Geir Lippestad til NRK mandag.

Han representerer foreningen, og sier at når Beslutningsforum har gjort et vedtak om å godkjenne medisinen for bruk her i landet, så kan de ikke si at det skal gjelde bare for en gruppe.

Ikke godt nok dokumentert

– Det er ikke et sammendrag fra en vitenskapelig kongress. Det er en oppsummering fra et lite antall pasienter, sier Schem om opplysningene de har fått.

Han mener dataene er i en form som gjør at de ikke er egnet for å gjøre en metodevurdering, og at det må gjøres en vitenskapelig studie før Statens legemiddelverk kan vurdere effekt opp mot kostnad på medisinen.

Han mener dokumentasjonen ikke er bra nok og at det ikke er nye vitenskapelige data.

– Det er på en helt annen form. Man tar ikke en metodevurdering på bakgrunn av at en person har skrevet et brev, sier Schem.

– Hva må til for at det gjøres en metodevurdering?

– Da må det foreligge nye data enten i form av publisering av studier eller i form av artikler til en kongress og ha nok informasjon til å vurdere forholdene mellom effekt og kostnad, sier Schem.

Frida Marie (4) er avhengig av en av verdens dyreste medisiner

Dyr medisin

Helseminister Bent Høie (H) har tidligere sagt at vedtaket i Beslutningsforum ikke er i strid med loven.

Spinraza er en av de dyreste medisinene i verden.

Det var stor glede blant dem som var rammet da medisinen ble godkjent for bruk her i landet, men mange ble skuffet da det viste seg at det bare skulle gjelde for pasienter under 18 år.

Det var i februar i år at Beslutningsforum for nye metoder etter en flere måneder lang dragkamp om prisen på legemiddelet, valgte å bare gi medisinen til barn. I utgangspunktet krevde selskapet som har utviklet medisinen, Biogen, en million kroner pr. dose medisin.

Helseminister Bent Høie (H) fikk 31. mai overlevert dokumentasjon om forskningen som er gjort på Stanford av flere voksne SMA-pasienter. Han har gjort det klart at han ikke oppfatter at vedtaket i Beslutningsforum bryter med loven.

Mener norsk aldersgrense for Spinraza-behandling er uforståelig og feil